九江市妇保院成功开展新型靶向药物治疗儿童高危难治性急性淋巴细胞白血病

　　11月12日，九江市妇幼保健院西院住院部8楼儿童血液肿瘤科内，成功开展了江西省首例B系急性淋巴细胞白血病伴有DUX4和TP53突变患儿的贝林妥欧单抗新型免疫治疗，标志着我院儿童血液肿瘤科在治疗难治性急性淋巴细胞白血病方面取得重大进展。

　　

　　图 | 西院大儿科主任程灏、儿童血液肿瘤科张小雯副主任查看患儿情况

　　

　　今年9月中旬，9岁的明明因“面色苍白双下肢疼痛1月余，双足浮肿2天”来到我院儿童血液肿瘤科就诊，经过全面的检查评估，诊断为“B系急性淋巴细胞白血病”，通过基因检测发现DUX4重排和TP53突变，升为高危急性淋巴细胞白血病。

　　

　　急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性血液肿瘤，近年来随着化疗方案的不断优化，目前儿童急性淋巴细胞白血病的5年生存率可以达到90%以上，但仍有10%—20%复发，最终导致死亡，这些病例被统称为复发/难治性急性淋巴细胞性白血病，常规的治疗效果并不好，加大化疗药物强度会对机体脏器造成损伤，骨髓移植风险大费用高，家属不能接受。那么，是否可以尝试其它的免疫疗法呢？

　　

　　10月19日，张小雯副主任邀请上海儿医中心血液科主任沈树红主任进行远程会诊，讨论对该患儿下一步的化疗和整体治疗计划。在沈树红主任的建议下，张小雯副主任开出了江西省首张儿童免疫创新药物处方！

　　

　　2022年5月，注射用贝林妥欧单抗获得国家药品监督管理局批准，用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。这是中国首款获批用于治疗儿童B-ALL的免疫治疗药物，能极大地提高骨髓白血病微小残留缓解率，对机体脏器损伤较小，为中国急性淋巴细胞白血病患儿带来了全新的治疗希望。

　　

　　西院大儿科主任程灏主任医师组织团队研判讨论后，制定出最佳治疗剂量和副作用应急预案，医护经过全方位的培训及准备，于11月12日开始上药治疗。因患儿年仅9岁，一个周期需要连续14天、24小时不间断持续静脉输注，并要严格控制输液量与速度。用药过程中，儿童血液科医护人员全程密切监测明明的病情变化，对药物副反应及时对症处理。

　　

　　图｜贝林妥欧单抗配置

　　

　　此次儿童血液肿瘤科团队成功开展首例贝林妥欧单抗新型免疫疗法治疗儿童高危难治性急性淋巴细胞白血病，为难治及复发性急性淋巴细胞白血病的治疗，探索出了一条疗效更好、毒副作用更低的新治疗途径，让江西省及周边地区急性淋巴细胞白血病患儿获得更好的治疗选择，更大的生存希望，更美好的明天！